Dank der Fördermittelzusage der Deutschen Krebshilfe wird derzeit die präventive Wirksamkeitsstudie „Metformin bei Li-Fraumeni-Syndrom“ in der KPS-Arbeitsgruppe der Medizinischen Hochschule Hannover (MHH) unter der Leitung von Prof. Dr. Christian Kratz vorbereitet.

Das Li-Fraumeni-Syndrom (LFS) ist ein Krebsprädispositionssyndrom (KPS), bei dem beinahe alle Betroffenen im Lebensverlauf die Diagnose Krebs erhalten. Die genetische Ursache des LFS bedingt ein erhöhtes Krebsrisiko der Betroffenen von Geburt an. Die Forschungsgruppe der MHH untersucht in der Wirksamkeitsstudie nun erstmals, ob das Überleben ohne maligne Erkrankung bei LFS-Betroffenen mit der täglichen Einnahme von Metformin verlängert werden kann. Etwa 300 Patientinnen und Patienten werden über einen Zeitraum von fünf bis sieben Jahren in die Studie eingeschlossen, bei welcher  u. A. der klinische Verlauf dokumentiert wird.

Der Wirkstoff Metformin wird vor allem zur Behandlung von Diabetes Typ 2 verordnet. Vorangegangene präklinische Studien lassen die Vermutung zu, dass das Medikament möglicherweise Veränderungen rückgängig machen könnte, die Krebs bei LFS begünstigen. „Die Patientinnen und Patienten haben in unserer Studie die Möglichkeit, sich aktiv an der Krebsprävention zu beteiligen. Die Krankheitslast des LFS reduziert die Lebensqualität des Einzelnen maßgeblich. Bislang fehlt es an Strategien, um LSF-Betroffenen den Wunsch der aktiven Beteiligung zu ermöglichen und die Lebensqualität zu verbessern. Hier können wir jetzt ansetzen“, erklärt Dr. Farina Silchmüller, Assistenzärztin der Klinik für Pädiatrische Hämatologie und Onkologie und Mitinitiatorin der Studie.

Intensivierte Vorsorgemaßnahmen nach dem Toronto-Protokoll sind von Geburt an der international empfohlene Standard, da sie sich nachweislich positiv auf das Gesamtüberleben auswirken. Die neue Arzneimittelstudie wird ab dem kommenden Sommer das krebsfreie Überleben bei LFS-Betroffenen durch die Teilnahme an Krebsfrüherkennungsuntersuchungen plus täglicher Metformin-Einnahme untersuchen. Als Vergleichsgruppe dienen Patientinnen und Patienten, die an dem Früherkennungsprogramm ohne zusätzliche Metformin-Gabe teilnehmen. Der Zufall entscheidet bei jeder bzw. jedem Studienteilnehmenden über die Gruppenzuordnung. „In der Metformin-Gruppe nehmen die Studienteilnehmerinnen und Studienteilnehmer das Medikament täglich unter strengen risikominimierenden Sicherheitsvorkehrungen ein. Darüber hinaus erhalten alle Teilnehmenden umfassende Untersuchungen zur Krebsfrüherkennung wie jährliche Ganzkörper-MRT, Kopf-MRT, einen jährlichen Ultraschall vom Bauch und Becken und ein Hautkrebsscreening“, erläutert Dr. Silchmüller.

Neben der Analyse einer möglichen Metformin-Wirksamkeit als zusätzliche präventive Maßnahme für LFS-Betroffene werden Informationen zur psychischen Belastung der Teilnehmenden gesammelt. Diese Daten sind essentiell für die Begleitung der Betroffenen in der Praxis und  werden eine Vielzahl nachfolgender klinischer Studienbedarfe aufzeigen. „Unser Ziel ist natürlich eine Verbesserung des Überlebens sowie eine Steigerung der Lebensqualität“, erklärt Studienärztin Dr. Silchmüller.

„Das Konzept entstand im Rahmen einer internationalen Kooperation. In England läuft bereits eine vergleichbare Studie, derzeit in Planung sind Studien in den USA und Kanada. Gemeinsam mit den Partnern in anderen Ländern planen wir eine internationale Metaanalyse, um noch aussagekräftigere Ergebnisse zu erzielen“, erläutert Studienleiter Prof. Kratz. Die Studie wird mit rund 2,5 Millionen Euro von der Deutschen Krebshilfe gefördert.