Weltweit leben rund 300 Millionen Menschen mit einer seltenen Erkrankung, was in der Summe gar nicht selten ist. Darauf macht am 28.02.2021 der internationale Tag der Seltenen Erkrankungen erneut aufmerksam. 72% der seltenen und oft schwerwiegenden Erkrankungen sind genetischen Ursprungs, 70% treten bereits im Kindesalter auf. Viele seltene Erkrankungen sind noch unerforscht und nicht therapierbar. Daher ist Grundlagenforschung, die den genetischen Ursachen auf den Grund geht und zu Diagnose und innovativen Therapien beiträgt, für Menschen mit seltenen Erkrankungen und deren Angehörigen unerlässlich.